国外罕见病医疗保险制度研究

1罕见病医疗保险模式及相关政策

1．1欧盟罕见病医疗保险制度

2009年欧洲理事大力促进成员国罕见病计划的制定。根据建议，每个成员国都应该尽快地在适当的水平内建立和实施罕见病计划或战略，目标是保证欧洲所有的罕见病患者都能平等地享有优质的诊断、治疗和康复服务。目前欧洲各国孤儿药的可获得性和居民可及性不尽相同。孤儿药指定、方案援助和上市批准这些程序集中由欧盟负责，但这些产品的定价和报销工作仍然由各成员国自己负责，罕见病治疗可及性方面主要取决于成员国医疗保险体系和相关疾病基金中的药品定价与报销系统。对比利时、法国、意大利和荷兰4个典型国家的研究发现，孤儿药定价主要以价格管制为主；报销体系以社会医疗保险为主，主要基于预算决定是否报销，部分国家同时考虑成本效益指标，大多数药品全额报销；均存在孤儿药同情用药程序，部分国家拥有孤儿药标签外使用程序；孤儿药处方权主要由专科医生掌握，通过医院药房发放。

1．2澳大利亚罕见病医疗保险制度

澳大利亚境内采取国家医疗保险模式，全体居民均享受全民健康保险，部分居民同时购买私人健康保险。其全民健康保险包括医疗服务保险项目，药品收益计划，州政府和联邦政府在提供全民健康保险项目上的责任合同和专项补助基金，并且在其国家医疗保险基础上配套建立了罕见病特殊药物计划，部分药物补偿比例高达95％－100％。澳大利亚的药品受益计划（PharmaceuticalBenefitsScheme，PBS）旨在为澳大利亚居民提供可负担的、有质量保证的处方药物。通过实施该计划，患者可以及时地获得其所需要的处方药物，并能够负担药品费用，政府对处方药物进行高达80％的费用补偿。对于药品受益计划未涵盖的药品，经澳大利亚卫生部和财政部联合制定的标准，可以将其纳入到救命药品项目（LifeSavingDrugsProgram，LSDP）中，基本实现对处方药的全面覆盖。PBS采取的是共同支付机制，受益者在支付费用达到一年的共同支付限额后，每一份处方药政府补偿的比例为80％。对于老年人群、低收入人群等符合评审标准的患者补偿比例更高。救命药计划不设置共同支付机制，该计划主要针对高度专业化的药物进行保障，只有专门认定过的医院才能使用，以保障治疗药物的高品质。而患者必须符合一系列的医疗、非医疗的条件，才能获得该计划里面的药物支持。

1．3加拿大罕见病医疗保险制度

加拿大的卫生保健计划（PublicServiceHealthCarePlan，PSHCP）是联邦政府的综合项目，保障对象主要是联邦政府雇员，包括国会议员、联邦法官、部队成员、指定机构和企业的雇员以及服务过这些部门的退休人员等。该计划较大幅度的保障了该部分人群的用药需求。对于没有覆盖在PSHCP中的人群，加拿大有扩展健康服务（ExtendedHealthProvision）提供支持，该计划涵盖了一些特定的服务及产品（未覆盖在省或地区的医疗保险计划内），同时也为加拿大境外的居民提供。扩展健康服务中设有灾难性药物保险计划（Cata－strophicdrugcoverage），为承担高额医药费用的患者提供帮助，一年内药品费用低于现款支付限额3000美元的部分，符合报销条件的药品可报销80％的费用，超过现款支付限额3000美元部分，符合条件的药品不用自己支付，政府全部覆盖该部分药品费用。

2我国罕见病医疗保障现状及建议

目前我国罕见病临床病情误诊，预防效率差，患者无药可医或者无法承担药物费用等情况十分突出，在现有非针对性的医保政策下，罕见病患者的医疗保障需求难以得到满足。从国家罕用药相关政策来看，我国缺乏对罕用药生产、税收、市场专有、知识产权等方面的倾斜政策，罕用药的研发严重滞后。目前中国上市的罕用药中只有57种药品进入国家医保目录。2012年1月，由国务院印发的《国家药品安全“十二五”规划》中指出“鼓励罕见病用药和儿童适宜剂型研发”，代表着罕用药的研发与生产已经正式纳入了国家药品规划范畴。从卫生筹资角度来看，我国具备将罕见病纳入或部分纳入医疗保险的能力，但是由于我国一直没有专门的管理机构明确定义罕见病及其种类，直接造成了无法对罕见病开展一系列扶持措施，在相关法律领域、医疗保险体系中要维护罕见病患者的合法权益也十分艰难。因此，为了提高罕用药的可获得性，切实为罕见病患者提供可靠的医疗保障，应做到以下几个方面。首先应统一罕见病合理定义，可以依据我国国情适当放宽或调整罕见病界定标准，纳入合理的界定指标；其次应该推动罕用药研发，加强专利保护，驱动合理的价格竞争，降低罕用药价格；第三，应制定专门的罕用药目录或者将罕用药纳入国家基本药物目录以提高其可获得性；第四，应紧密结合我国目前医疗保障现状及保障水平，合理制定罕见病的筹资及保障标准，建立长久可持续性发展的罕见病保障体系。

作者：刘伟静 李丽华 王世家 陈永法 单位：中国药科大学