干细胞治疗时代到来

新经济领域中，生物医药产业干细胞领域的收益增长非常惊人

2013年初，国际科学权威杂志《自然》（Nature）了“新年新科学”，预测在新的一年有可能发生的重要科技发现中第一位便是干细胞试验。

而在2012年12月，日本科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）与英国科学家约翰？格登（John Gurdon） 获得2012年诺贝尔生理学或医学奖。山中伸弥是诱导多功能干细胞（iPScell）创始人之一，他的获奖也实至名归，因为他的发现对于干细胞研究领域太重要了，有了iPS细胞，一些严重的风湿病、瘫痪、脊髓受伤等疾病才有了被治愈的可能。

近期，山中伸弥与Linux操作系统创始人努斯？托尔瓦兹共同荣获了2012千年技术奖。这一奖项每两年颁发一次，以表彰在科研或发明领域取得重大成就的个人或团体。此外，山中伸弥也于去年在美国获得了诱导多功能干细胞（iPS细胞）培养技术专利，有效期20年。这也是日本相关技术在美国获得的首个专利。

干细胞与医学

干细胞即为起源细胞。干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞，在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞，因此干细胞在医疗中具有广泛的应用空间。比如骨髓间充质干细胞在体内或体外特定的诱导条件下，可分化为脂肪、骨、软骨、肌肉、肌腱、韧带、神经、肝、心肌、内皮等多种组织细胞，可作为理想的种子细胞用于衰老和病变引起的组织器官损伤修复。

但到目前，全球范围内干细胞移植疗法大多数还处于临床试验阶段，其中进入三期临床的有30多个产品。主要临床研究集中于骨科、皮肤、心血管、癌症、糖尿病、创伤修复、血液病、泌尿系统、牙科、眼科等领域。

更多的干细胞领域的科学证据则给传统的医学带入了新的视角。比如2012年6月，加州大学伯克利分校研究人员利用基因跟踪技术寻找到了血管疾病的真正罪魁祸首。一种以前未知类型的干细胞——多功能血管干细胞是血管疾病的主要诱因。

这是第一次有证据表明血管疾病其实是一种干细胞疾病。这项工作应该彻底改变血管疾病的治疗方式，所以目前中国的自然科学基金、863、973等科学基金中对于干细胞的研究也进行了大量的立项工作。这也为之后干细胞在临床中的应用做好基础性的工作。

开启干细胞产业大门

2012年5月17日，加拿大卫生部批准了Osiris公司生产的”伯如凯茂”干细胞药物上市销售。

该药成为世界上第一款经发达国家批准的用于治疗异体抗宿主病的非处方间充质干细胞药物，并获得了在该领域长达8年半的独家生产类似产品的排他性权利。这种药物主要针对急性移植物抗宿主病（器官移植后的排异反应症）、克罗恩病、急性放射性并发症、I型糖尿病、急性心肌梗死和肺病等病症的治疗，是目前惟一批准的具有修复心脏病后组织损害、保护Ⅰ型糖尿病病人胰岛细胞和修复肺病病人肺组织疗效的干细胞治疗药物。

2012年6月和9月，继在加拿大市场获批之后仅仅不到一个月的时间，新西兰医疗管理局和瑞士医药管理局也批准其在本国进行合法销售。Osiris公司的动态也受到了整个生物医药行业的集体敬礼。而这也成为了干细胞产业的大门开启的标志性事件。

随后，众多知名企业嗅到了干细胞产业的商机。就在2012年末，GE医疗集团宣布与细胞动力学公司（Cellular Dynamics International，CDI）签署了一项许可协议。根据协议，GE医疗授权CDI开发、生产、销售源于诱导性多能干细胞的细胞分析检测产品及模型。这些产品及模型可用于药物发现及毒性筛选。

干细胞产业分为三部分：第一部分处于上游，干细胞制备主要原料脐带血储存；第二部分处于中游，干细胞提纯制备；第三部分处于下游，干细胞介入治疗，这一部分都集中在医院。

目前，上游的脐带血储存和中游的干细胞提纯制备技术相对成熟，中国北京，天津，广州，重庆、上海等地都建立了脐带血库。目前一份新生婴儿脐带血干细胞保存20年费用约2万元。北京脐带血库建立于1996年，是卫生部批准的首家脐带血库。

到2012年，北京脐血库库存达到15万份。北京市留取脐带血的孕妇数量占当年分娩量的比重已经达到了近20%。目前北京脐血库已经建立起中国脐血查询网，数据库系统已收录了2.3万份配型数据。

而中游的干细胞提纯制备技术也基本成熟，目前免疫磁珠分离法得到了广泛应用。但在下游的介入治疗阶段，整个行业目前还处于探索阶段。从目前的研究趋势来判断，临床级细胞的获得与培养、功能性成体干细胞的获得、iPS细胞治疗策略、干细胞治疗临床实验设计与应用、干细胞移植的免疫学基础、肿瘤中的干细胞确定等问题还有待解决。

美国《新科学家》报道称，第一例含有iPS衍生细胞的临床试验可能在2013年开始。日本神户市理化研究所发展生物学中心的高桥雅代（Masayo Takahashi）计划利用iPS细胞培养视网膜色素上皮细胞，用以治疗老年性黄斑变性导致的失明。

目前，中国干细胞治疗临床实验及应用主要的研究单位为中国科学院动物研究所、中国科学院遗传与发育生物学研究所、中国医学科学院组织工程研究中心、中国科学院上海药物研究所、中山大学、第三军医大学、浙江大学、复旦大学、北京大学、中国人民总医院等。主要的应用领域包括心脏功能缺损修复、神经修复、软骨修复、视网膜再生、皮肤再生、人工肝构建、胰岛损伤修复等。

令人欣喜的是，在现有的研究技术条件下，一些技术发展得相当迅速，并取得了一定的成果。比如骨髓间充质干细胞已经成功地用于治疗缺血性脑卒中、脊髓损伤、糖尿病等。2011年，美国科学家罗伯特？兰扎将人体胚胎干细胞分化培育成视网膜细胞，然后在两名失明患者眼里各植入5万个视网膜细胞，术后一名患者如今能独自行走、用电脑、倒咖啡，另一名患者能辨识颜色。

2012年5月，美国Pluristem Therapeutics公司一名罹患骨髓疾病的7岁女童进行干细胞疗法治疗后，其病情显著好转。截止到2012年，北京市脐血库已为临床应用提供400余份脐带血，用于白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等36种疾病的治疗及临床研究，北京市脐血库已经成功挽救了400位患者的生命。

综合来看，目前干细胞的治疗技术正在中国和许多国家积极地展开。中国的863和973计划中，干细胞领域是立项最多的一个。生物及医药工业“十二五”规划中均明确指出要积极开展干细胞等细胞治疗产品的研究，重点研发针对恶性肿瘤、自身免疫性疾病等重大疾病的干细胞和免疫细胞等细胞治疗产品。与此同时，发达国家也在积极地推进干细胞治疗中的应用。

据报道，美国食品药品监督管理局在2012年10月允许处于“死亡边缘”或者“衰竭期”的病人接受小规模的、更加快速的临床试验治疗。该项政策将有助于干细胞类药物更快地在美国市场实现销售。可以预见的是，干细胞治疗产业在未来将获得飞速的发展，技术也会越来越成熟。

新经济领域中，生物医药产业干细胞领域的收益增长非常惊人。研究人员根据美国FDA批准相关产品的实际销售额估算到2014年，临床级干细胞治疗产业销售额将达到51亿美元。