干细胞治疗问答

■干细胞是什么？

干细胞是具有自我复制和多向分化潜能的原始细胞，是机体的起源细胞， 是形成人体各种组织器官的原始细胞。在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞或组织器官，医学界称其为“万用细胞”。

■干细胞能治疗哪些疾病？

干细胞可以治疗的疾病有： 血液系统疾病，免疫系统疾病，神经系统疾病（包括运动神经元病，脑瘫，多发性硬化，脊髓损伤后的截瘫，遗传性共济失调），糖尿病足，股骨头坏死，脑血管疾病，下肢缺血性疾病，心血管疾病等等。

■干细胞治疗安全性及效果如何？

因为干细胞是一种未分化、未成熟的细胞，患者自身的免疫系统对这种未分化细胞的识别能力很低，从而避免了器官移植引起的免疫排斥反应及过敏反应等，使同种异体移植神经干细胞变得非常安全。目前，干细胞研究完成了干细胞的临床前全套安全性实验，包括急性毒性试验、长期毒性试验、致瘤性试验致畸性试验、局部刺激试验、发热试验和免疫毒性试验。结果表明，干细胞临床应用是安全、无毒的。在临床研究中，经过大量的临床病例研究表明，干细胞治疗除了极少数病人有轻微的发热、头痛外，无严重不良反应发生。

■什么是间充质干细胞？

间充质干细胞是干细胞家族的重要成员，在体内或体外特定的诱导条件下，可分化为脂肪、骨、软骨、肌肉、肌腱、韧带、神经、 肝、心肌、内皮等多种组织细胞，连续传代培养和冷冻保存后仍具有多向分化潜能，可作为理想的种子细胞用于衰老和病变引起的组织器官损伤修复。

■什么是自体骨髓间充质干细胞移植？

利用病人自体的骨髓，通过体外分离、纯化，将获得的骨髓间充质干细胞回输以用来治疗多种疾病称为自体骨髓间充质干细胞移植。自体骨髓间充质干细胞移植已被广泛用来治疗多种神经系统损伤性疾病，相对于神经干细胞移植，由于不存在供体受限的问题，目前备受青睐。

■哪些病人可以做自体骨髓间充质细胞移植？

自体骨髓间充质细胞移植可用来治疗各种难治性神经系统损伤性疾病，包括脊髓损伤，截瘫患者； 脑瘫，小脑萎缩； 脑外伤，脑卒中（出血和梗塞），脑炎后遗症如脑外伤、脑中风导致的长期昏迷、偏瘫、失语、精神焦虑、抑郁等后遗症

神经系统退行性病，包括运动神经元病如肌萎缩侧索硬化症，帕金森氏病、阿尔茨海默氏病，遗传性橄榄桥脑萎缩（OPCA）等。

另外，也可用来治疗外周动脉及下肢缺血性疾病，糖尿病及糖尿病足，股骨头坏死及骨软化症， 血管性末梢神经炎等难治性疾病。

■自体骨髓间充质干细胞移植治疗神经系统疾病的原理是什么？

神经系统很多疾病发生的原理是神经细胞或组织变性死亡，功能减弱或丧失。干细胞具有能够分裂增殖和向多种细胞分化的生物学特性及能力。所以，通过干细胞移植来替代、修复患者损失的细胞，恢复细胞组织功能，达到治疗疾病的目标。自体骨髓间充质干细胞移植可能通过：替代作用；神经营养作用而达到治疗的效果。

■自体骨髓间充质干细胞移植治疗的禁忌症有哪些？

① 高度过敏体质或者有严重过敏史者 ；

②休克或全身衰竭生命体征不正常及不配合检查者；

③晚期恶性肿瘤；

④全身感染或局部严重感染需抗感染康复后；

⑤合并心、肺、肝、肾等重要脏器的功能障碍；

⑥凝血功能障碍如血友病；

⑦血清学检查阳性者如艾滋病、乙肝、梅毒等；

⑧染色体或基因缺陷，免疫功能缺陷；

⑨极个别的期望值过高，或者不切合实际的要求者。

■除了自体骨髓间充质干细胞治疗各种难治性神经系统损伤性疾病，还有哪些难治性神经系统疾病可以治疗？

多发性硬化，以及恶性胶质瘤也可以通过自体免疫细胞回输得到较好的治疗。

■自体骨髓间充质干细胞的一般移植疗程？

病人首先看干细胞治疗中心门诊。门诊行各项常规检查后符合条件的患者将入院一天，完成自体骨髓间充质干细胞采集工作，当天患者可出院。

自体骨髓间充质干细胞将在国际GMP标准的实验室里得到分离，纯化，体外培养3～4周（根据患者细胞生长情况而定）。培养完成后患者将再入院一天，通过静脉注射、腰穿或介入等方法将自体骨髓间充质干细胞回输至患者体内。在治疗后几个星期内，患者还不会看到或感觉到任何改变，当然也有部分患者可能很快就见到效果。在1个月内，有时需要2个月的时间，患者应该可以感觉到症状减轻，活动能力增加。一般建议做3个疗程，治疗结束后随访3～6个月以及长期随访。

■干细胞移植治疗有没有副作用？如果有，包括哪些风险？

迄今，干细胞移植治疗尚未导致重大的副作用或不良反应。但任何一种疗法都可能会有副作用，所以无法肯定副作用不会发生，但是直到现在，都还未发现严重的副作用。仅有个别病人在腰穿后产生穿刺部位疼痛、轻微头昏、头痛及低度发热等。

■干细胞移植治疗后有无后遗症？治疗后效果持续时间是多长？

治疗后一般没有后遗症，干细胞移植后会在患者体内长期存活，但其疗效则根据原发病的不同也不尽相同。对于原致病因素已经消除的患者来说，可能会长期有效，但对于致病因素持续存在的患者而言，则由于致病因素的持续破坏，其疗效难以长期维持，但可以延缓疾病发展的速度。

■自体骨髓间充质细胞移植治疗费用如何？

由于自体骨髓间充质细胞移植涉及干细胞体外培养，需在严格符合国际GMP标准的无菌实验室里完成，加上细胞培养的培养基都很贵。因此，治疗费用相对较高。