再生障碍性贫血的治疗进展

关键词 贫血 再生障碍性 治疗

再生障碍性贫血(AA，简称再障)是一种获得性骨髓造血功能衰竭症。第46届美国血液学年会有关再障的研究指出：①AA是骨髓造血功能衰竭综合征中的一种，正确鉴别骨髓衰竭综合征，有利于合理选择治疗。②AA的病理机制主要是T细胞功能亢进引起的造血组织的免疫损伤，是一种自身免疫性疾病。③免疫抑制治疗和造血干细胞移植(含免疫抑制)仍然是AA的主要治疗手段，两种方法治疗的AA患者长期生存率无明显区别[1]。根据患者的病情、血象、骨髓象及预后，通常将该病分为重型(SAA)和非重型(NSAA)。

非重型再生障碍性贫血的治疗

非重型再生障碍性贫血的理想治疗方案尚未确定，对于不依赖血制品输注的非重型再生障碍性贫血患者，应定期监测外周血象。国外则一般仅予密切观察，只有病情进展为需要血制品输注支持或进展为重型再生障碍性贫血时，才开始予以免疫抑制治疗(IST)或造血干细胞移植(HSCT)。在我国NSAA的治疗主要为CsA联合雄性激素，同时辅以中医中药治疗，多数患者坚持正规的治疗亦能够取得满意的疗效，达到长期缓解或基本治愈。ATG具有细胞毒性免疫抑制作用，通过清除介导异常免疫的活化细胞毒性T淋巴细胞，解除其对造血干细胞(HSC)的抑制作用。

重型再生障碍性贫血的治疗

重型再生障碍性贫血治疗除了预防和治疗血细胞减少相关的并发症，进行支持治疗外，更重要的则是目标治疗，即补充和替代数量极度减少和受损的造血干细胞[异基因骨髓移植(allo-BMT)或者免疫抑制治疗(IST)]，以免损害进一步加重，并使残存的正常或受损干细胞恢复造血。

加强支持对症治疗：此“招”意在为治本治疗发挥作用“保驾护航”、创造机会，十分重要。常用的对症治疗包括积极预防控制感染、出血，改善贫血症候群；支持治疗包括维护重要脏器(脑、心、肺、肝、肾等)功能[2]。

目标治疗：治疗手段主要是allo-BMT和IST。二者的选择除考虑近期疗效、早期病死率以及要求的支持治疗外，更应着眼于存活率、远期疗效和生存质量。年龄40岁者则首选IIST，同时启动HLA相合无关供者筛选；年龄30～40岁者，一线治疗采用BMT或强化IST患者获益大致相同，结合HLA相合供者有无、病情、经济状况及患者意愿酌情选择。

骨髓移植(BMT)：①同胞供者allo-BMT。HLA匹配同胞供者allo-BMT是治愈SAA的主要手段，但仅30%患者有机会接受这一治疗手段。②无关供者allo-BMT(UBMT)。③非清髓BMT。

免疫抑制疗法(IST)：缺乏HLA相合同胞供者，或患者年龄偏大，移植风险增加，或难以承受治疗费用等，使得部分患者不能接受骨髓移植治疗，IST是这类患者可选择的一线治疗方案。

展 望

如何提高难治和复发AA 的疗效，是摆在临床研究人员面前的重要课题。不断深入研究IST疗效预测因素，将使我们能够在治疗早期对其疗效作出判断，并及时进行治疗调整和选择，从而避免延误治疗时机，以期提高疗效。同时，BMT相关技术的发展，包括多种来源的BMT、预处理方案的改良、HLA配型技术和支持治疗的改善，必将扩大BMT的适用范围。

参考文献

1 邵宗鸿，袁烨.再生障碍性贫血免疫发病机制及免疫治疗.中国实用内科杂志，2006，4：16-19.

2 邵宗鸿.再生障碍性贫血的研究.基础医学与临床，2007，27(3)：233-237.